Böyük Britaniyada onurğa əzələlərinin atrofiya xəstəliyini müalicə etmək üçün dünyanın ən bahalı dərmanı olan Zolgensmadan istifadə olunmağa başlanılıb.
Median.Az AZƏRTAC-a istinadən bildirir ki, Milli Səhiyyə Xidməti körpələrdə və uşaqlarda nadir görülən və ölümcül xəstəlik olan onurğa əzələlərin atrofiyasının müalicəsi üçün lazım olan bu dərmanın istifadəsinə başlayıb. Xəstəlikdən əziyyət çəkən 5 aylıq körpə Artur gen terapiyasını alan ilk körpələrdən biri olub.
Krallıqda Zolgensma müalicəsinin tətbiq olunduğu 4 xəstəxana fəaliyyət göstərir. Zolgensma bu günə qədər Milli Səhiyyə Xidməti tərəfindən tətbiq olunan ən bahalı müalicə üsuludur.
Bir doza üçün təxminən 2,5 milyon dollar xərclənən Zolgensma, əzələləri zəiflədən və mərkəzi sinir sistemini pozaraq tədricən hərəkət etməyə imkan verməyən, genetik xəstəliyin inkişafını dayandırır. Dərmanın tərkibindəki "onasemnogene abeparvovec" adlı maddə xəstəliyə səbəb olan qüsurlu geni düzəldir, əzələ fəaliyyəti və sinir sisteminin sağlamlığı üçün vacib olan zülalları istehsal edir.
Zolgensma İsveçrənin "Novartis" əczaçılıq şirkəti tərəfindən istehsal olunur. Gen terapiyası dərmanları istehsal edən "Novartis", dünyanın ən zəngin əczaçılıq şirkətlərindən biridir.
Tip-1 SMA xəstəliyi dünyada uşaq ölümünün ən çox müşahidə olunan səbəblərindən biridir. Hər il dünyada 60 min uşağa onurğa əzələlərinin atrofiyası diaqnozu qoyulur. Zolgensma bu günə qədər təxminən 40 ölkə tərəfindən təsdiqlənib və onun vasitəsilə 1000-dən çox uşaq müalicə olunub.